“這是目前為止全球最大隊(duì)列相關(guān)研究，也讓我們對(duì)CAR-T細(xì)胞治療其他自身免疫病懷有信心。”浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院副院長(zhǎng)、腎臟泌尿中心主任毛建華教授在當(dāng)天的發(fā)布會(huì)上說(shuō)。
10月8日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院發(fā)布消息，20名難治性紅斑狼瘡患兒在浙大兒院接受CAR-T治療后，全部停用激素及所有免疫制劑。“這是目前為止全球最大隊(duì)列相關(guān)研究，也讓我們對(duì)CAR-T細(xì)胞治療其他自身免疫病懷有信心?！闭憬髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院副院長(zhǎng)、腎臟泌尿中心主任毛建華教授在當(dāng)天的發(fā)布會(huì)上說(shuō)。浙大兒院自今年3月份開展國(guó)內(nèi)首例應(yīng)用自體CD19靶向CAR-T細(xì)胞治療SLE的臨床試驗(yàn)，截至目前已完成20例，病程最短4月，最長(zhǎng)11年。系統(tǒng)性紅斑狼瘡常侵犯多系統(tǒng)和多臟器，可能產(chǎn)生嚴(yán)重的并發(fā)癥甚至死亡。對(duì)于兒童患者而言，臨床表現(xiàn)比成人更復(fù)雜，且預(yù)后更為嚴(yán)重。毛建華教授介紹，CAR-T細(xì)胞療法，即把病人自身免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞提取出來(lái)，經(jīng)過體外培養(yǎng)和改造，給這些T細(xì)胞裝備上特殊分子，使它們能識(shí)別并攻擊特定的靶細(xì)胞，再把改造過后的T細(xì)胞注射回病人身體，從而消滅異常的靶細(xì)胞。浙大兒院從今年年初啟動(dòng)了CAR-T細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床試驗(yàn)，面向全國(guó)招募受試者。毛建華表示，“治療后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制劑，部分病人SLEDAI-2K評(píng)分轉(zhuǎn)為0分，其余病人病情均有顯著好轉(zhuǎn)。”腎臟內(nèi)科主治醫(yī)師何雪是CAR-T臨床試驗(yàn)項(xiàng)目聯(lián)絡(luò)人，她透露，001號(hào)病例目前已完成細(xì)胞回輸超過半年，目前已經(jīng)沒有什么紅斑狼瘡癥狀，面部皮疹消退，蛋白尿消失，9月份已經(jīng)返回校園。
毛建華教授與紅斑狼瘡患兒。浙大兒院公眾號(hào)圖毛建華教授透露，研究團(tuán)隊(duì)將“乘勝追擊”，對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡發(fā)起更廣范圍的“阻擊”，新的研究項(xiàng)目預(yù)計(jì)將在10月中旬正式啟動(dòng)。“我們的目標(biāo)不只是把CAR-T細(xì)胞療法應(yīng)用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡，還希望把這種技術(shù)應(yīng)用于其他嚴(yán)重疾病，給更多患者帶去希望。”毛建華教授表示，從今年7月開始，研究團(tuán)隊(duì)已經(jīng)面向全國(guó)發(fā)起ANCA相關(guān)性血管炎(AAV)患者和多藥耐藥型激素耐性腎病綜合征(MDR-SRNS)的臨床試驗(yàn)，符合條件的患者可以入組。
